Российские ученые впервые получили бронхиальные и легочные органоиды
19.05.2022
Лаборатория редактирования генома Медико-генетического научного центра им. академика Н.П. Бочкова (МГНЦ) стала первой в России и второй в мире, которой удалось получить бронхиальные и легочные органоиды из стволовых клеток.
Органоиды — это 3D-структуры, состоящие из нескольких типов клеток. Они могут служить моделями при проведении научных исследований, в том числе для изучения действия различных лекарственных препаратов и апробирования методик геномного редактирования.
Лаборатория редактирования генома МГНЦ сосредоточена на работе с самой частой в европейской популяции мутацией гена CFTR, которая приводит к развитию тяжелого наследственного заболевания муковисцидоза, при котором в первую очередь поражаются легкие и поджелудочная железа.
В последние годы появились таргетные препараты (вмешиваются в механизм действия конкретных целевых, таргетных молекул), которые существенно меняют качество жизни пациентов, однако они эффективны только при определенных типах мутаций. Редактирование генома соматических клеток способно в будущем изменить подход к лечению всех пациентов, независимо от типа мутации.
Методика получения органоидов из стволовых клеток больных муковисцидозом оптимизирована научным сотрудником лаборатории редактирования генома МГНЦ Анной Демченко. Уже подана заявка на патент методики. Ранее ученая получила президентскую стипендию на исследования технологии получения бронхиальных и легочных органоидов и редактирование мутации F508del гена CFTR.
Помимо исследований таргетных препаратов, органоиды могут использоваться для изучения эффективности новых методик геномного редактирования.
«Уникальность методики получения бронхиальных и легочных органоидов состоит в том, что их источником являются клетки кожи. Мы берем небольшой фрагмент кожи у пациента с муковисцидозом и получаем из него стволовые клетки, которые затем при определенных условиях культивирования становятся клетками легких и бронхов, организованными в 3D-структуры — органоиды. Таким образом, нам теперь доступна модель легких без биопсии легких», — заключила заведующая лабораторией редактирования генома МГНЦ, кандидат медицинских наук Светлана Смирнихина.
Органоиды — это 3D-структуры, состоящие из нескольких типов клеток. Они могут служить моделями при проведении научных исследований, в том числе для изучения действия различных лекарственных препаратов и апробирования методик геномного редактирования.
Лаборатория редактирования генома МГНЦ сосредоточена на работе с самой частой в европейской популяции мутацией гена CFTR, которая приводит к развитию тяжелого наследственного заболевания муковисцидоза, при котором в первую очередь поражаются легкие и поджелудочная железа.
В последние годы появились таргетные препараты (вмешиваются в механизм действия конкретных целевых, таргетных молекул), которые существенно меняют качество жизни пациентов, однако они эффективны только при определенных типах мутаций. Редактирование генома соматических клеток способно в будущем изменить подход к лечению всех пациентов, независимо от типа мутации.
Методика получения органоидов из стволовых клеток больных муковисцидозом оптимизирована научным сотрудником лаборатории редактирования генома МГНЦ Анной Демченко. Уже подана заявка на патент методики. Ранее ученая получила президентскую стипендию на исследования технологии получения бронхиальных и легочных органоидов и редактирование мутации F508del гена CFTR.
Окрашенные антителами различные типы клеток легких и бронхов. Окрашивание подтверждает, что эти клетки присутствуют в полученных органоидах
Помимо исследований таргетных препаратов, органоиды могут использоваться для изучения эффективности новых методик геномного редактирования.
«Уникальность методики получения бронхиальных и легочных органоидов состоит в том, что их источником являются клетки кожи. Мы берем небольшой фрагмент кожи у пациента с муковисцидозом и получаем из него стволовые клетки, которые затем при определенных условиях культивирования становятся клетками легких и бронхов, организованными в 3D-структуры — органоиды. Таким образом, нам теперь доступна модель легких без биопсии легких», — заключила заведующая лабораторией редактирования генома МГНЦ, кандидат медицинских наук Светлана Смирнихина.
